Burosumab: Ein Durchbruch in der Behandlung von X-chromosomaler Hypophosphatämie (XLH)

Was ist Burosumab?

Burosumab, auch bekannt unter dem Handelsnamen Crysvita, ist ein biotechnologisch hergestelltes Medikament, das zur Behandlung der seltenen Erkrankung X-chromosomaler Hypophosphatämie (XLH) eingesetzt wird. Es handelt sich um einen monoklonalen Antikörper, der gezielt gegen den Fibroblasten-Wachstumsfaktor 23 (FGF23) gerichtet ist. FGF23 spielt eine zentrale Rolle in der Regulation des Phosphatstoffwechsels im Körper. Bei Personen mit XLH ist die Aktivität von FGF23 erhöht, was zu einer verminderten Rückresorption von Phosphat in den Nieren und somit zu niedrigen Phosphatspiegeln im Blut führt. Burosumab bindet an FGF23 und verhindert dadurch dessen Aktivität, was zu einer Verbesserung der Phosphatrückresorption und einem Anstieg der Phosphatkonzentration im Blut führt.

Indikationen: Wann wird Burosumab eingesetzt?

Burosumab wird zur Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit X-chromosomaler Hypophosphatämie (XLH) verwendet. XLH ist eine genetische Erkrankung, die durch eine Mutation im PHEX-Gen verursacht wird und zu einer chronischen Hypophosphatämie führt. Die Erkrankung ist durch eine Vielzahl von Symptomen gekennzeichnet, darunter:

• Rachitis bei Kindern, die sich in verzögertem Wachstum, Knochendeformitäten und Schmerzen äußert
• Osteomalazie bei Erwachsenen, die zu Knochenschmerzen und -schwäche führt
• Muskelschwäche
• Zahnprobleme, einschließlich Abszessen und verzögerter Zahnentwicklung
• Gelenkschmerzen und Entzündungen

Die Behandlung mit Burosumab zielt darauf ab, die Phosphatspiegel zu normalisieren, um die Knochenmineralisierung zu verbessern und die Symptome der Erkrankung zu lindern.

Wirkmechanismus: Wie funktioniert Burosumab?

Der Wirkmechanismus von Burosumab basiert auf der Neutralisierung des Fibroblasten-Wachstumsfaktors 23 (FGF23). FGF23 wird von Knochenzellen produziert und reguliert den Phosphat- und Vitamin-D-Stoffwechsel. Bei Patient*innen mit XLH ist die FGF23-Aktivität pathologisch erhöht, was zu einer erhöhten Ausscheidung von Phosphat durch die Nieren und einem Mangel an aktivem Vitamin D führt. Dies resultiert in einer unzureichenden Mineralisierung der Knochen. Burosumab bindet an FGF23 und verhindert dessen Interaktion mit den Rezeptoren in den Nieren, wodurch die Phosphatausscheidung reduziert und die Verfügbarkeit von Phosphat für die Knochenbildung erhöht wird.

Anwendung und Dosierung

Burosumab wird in Form einer subkutanen Injektion verabreicht. Die Dosierung ist individuell und basiert auf dem Gewicht des/der Patient*in sowie auf dem aktuellen Phosphatspiegel im Blut. Die Behandlung beginnt in der Regel mit einer niedrigeren Dosis, die schrittweise angepasst wird, um die gewünschten Phosphatwerte zu erreichen und aufrechtzuerhalten. Die Injektionen werden alle zwei bis vier Wochen durchgeführt. Es ist wichtig, dass die Behandlung von einem/einer erfahrenen Arzt/Ärztin oder medizinischem Fachpersonal durchgeführt und überwacht wird. Apotheker*innen können ebenfalls beratend zur Seite stehen, insbesondere wenn es um die Handhabung und Lagerung des Medikaments geht.

Mögliche Nebenwirkungen und Risiken

Wie bei allen Medikamenten kann auch die Behandlung mit Burosumab Nebenwirkungen haben. Zu den häufigsten gehören:

• Kopfschmerzen
• Injektionsstellenreaktionen
• Schmerzen in den Gliedmaßen
• Müdigkeit
• Fieber

Schwerwiegendere Nebenwirkungen können eine Hyperphosphatämie (zu hohe Phosphatspiegel im Blut) und eine Nephrokalzinose (Ablagerung von Calcium in den Nieren) umfassen. Patient*innen sollten regelmäßig ärztlich untersucht werden, um den Phosphatspiegel im Blut zu überwachen und gegebenenfalls die Dosierung anzupassen. Es ist wichtig, dass Patient*innen und Betreuungspersonen über mögliche Nebenwirkungen informiert sind und wissen, wann sie medizinische Hilfe in Anspruch nehmen sollten.

Interaktionen und Kontraindikationen

Burosumab kann Wechselwirkungen mit anderen Medikamenten haben, insbesondere mit solchen, die den Phosphatstoffwechsel beeinflussen. Es sollte nicht zusammen mit Phosphatpräparaten oder aktiven Vitamin-D-Analoga verwendet werden, ohne dass dies von einem/einer Arzt/Ärztin überwacht wird. Vor Beginn der Behandlung mit Burosumab sollten Patient*innen ihren Ärzt*innen eine vollständige Liste aller Medikamente, einschließlich rezeptfreier Präparate und Nahrungsergänzungsmittel, zur Verfügung stellen.

Kontraindikationen für die Verwendung von Burosumab umfassen Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile des Medikaments. Patient*innen mit Hyperphosphatämie sollten Burosumab nicht verwenden. Vor der Verabreichung von Burosumab sollten Schwangerschaft und Stillzeit sorgfältig abgewogen werden, da die Sicherheit des Medikaments für Schwangere oder stillende Mütter nicht vollständig geklärt ist.

Wichtige Hinweise für Patient*innen

Patient*innen, die mit Burosumab behandelt werden, sollten engmaschig von ihrem Behandlungsteam überwacht werden. Dies umfasst regelmäßige Bluttests, um die Phosphatspiegel zu kontrollieren und die Dosis entsprechend anzupassen. Es ist wichtig, dass alle Termine eingehalten und eventuelle Bedenken oder Nebenwirkungen sofort mit dem/der behandelnden Arzt/Ärztin oder Apotheker*in besprochen werden.

Die Behandlung mit Burosumab ist langfristig angelegt und erfordert eine kontinuierliche Zusammenarbeit zwischen Patient*innen, Ärzt*innen und Apotheker*innen, um die bestmöglichen Ergebnisse zu erzielen und die Lebensqualität der Betroffenen zu verbessern.